{"id":11354,"date":"2021-03-31T18:00:39","date_gmt":"2021-03-31T22:00:39","guid":{"rendered":"https:\/\/themedicalxchange.com\/?p=11354"},"modified":"2022-02-08T09:31:54","modified_gmt":"2022-02-08T14:31:54","slug":"2428_essai-de-phase-iii-spr1nt-une-nouvelle-therapie-genique-permet-de-garder-la-maitrise-de-lamyotrophie-spinale","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2021\/03\/31\/2428_essai-de-phase-iii-spr1nt-une-nouvelle-therapie-genique-permet-de-garder-la-maitrise-de-lamyotrophie-spinale\/","title":{"rendered":"Essai de phase III SPR1NT : une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique permet de garder la ma\u00eetrise de l\u2019amyotrophie spinale"},"content":{"rendered":"

Les effets positifs de cet agent, l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, sont remarquables puisque les enfants porteurs de 2 ou 3 copies du g\u00e8ne\u00a0SMN2\u00a0<\/em>ne survivent pas \u00e0 la\u00a0<\/em>petite enfance s\u2019ils ne sont pas trait\u00e9s. Selon le Dr<\/sup> Kevin A. Strauss, directeur m\u00e9dical de la Clinic for Special Children de Strasburg, en Pennsylvanie, beaucoup de nourrissons participant \u00e0 cet essai de phase III ont franchi les \u00e9tapes de d\u00e9veloppement correspondant \u00e0 un \u00e2ge d\u00e9j\u00e0 sup\u00e9rieur \u00e0 leur esp\u00e9rance de vie.\u00a0<\/p>\n

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Pour une entrevue exclusive avec le Dr<\/sup> Alex MacKenzie couvrant l’impact sur la pratique clinique, cliquez ici<\/a><\/p><\/blockquote>\n

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Les sujets des deux cohortes ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s t\u00f4t\u00a0<\/strong><\/h2>\n

Les deux cohortes de l\u2019essai SPR1NT ont fait l\u2019objet de pr\u00e9sentations distinctes \u00e0 la conf\u00e9rence de la MDA. La premi\u00e8re \u00e9tait compos\u00e9e de 14 patients porteurs de 2 copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> et donc atteints de la forme la plus grave et la plus r\u00e9pandue d\u2019AS. Selon le Dr\u00a0<\/sup>Strauss, l\u2019AS se d\u00e9finissant par des mutations du g\u00e8ne SMN1<\/em>, le nombre de copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> devient le meilleur facteur pr\u00e9visionnel de la gravit\u00e9 de la maladie et du pronostic. \u00c0 l\u2019instar du g\u00e8ne SMN1<\/em>, le g\u00e8ne SMN2<\/em> intervient dans la production de la\u00a0prot\u00e9ine de survie du motoneurone\u00a0(SMN, de l\u2019anglais survival motor neuron<\/em>) n\u00e9cessaire \u00e0 la ma\u00eetrise des sympt\u00f4mes.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00ab\u2009Une \u00e9tude de l\u2019\u00e9volution naturelle de l\u2019AS chez des enfants non trait\u00e9s porteurs de 2 copies du g\u00e8ne SMN2\u00a0<\/em>a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 une survie m\u00e9diane\u00a0<\/em>sans ventilation permanente de 10,5\u00a0mois. Par d\u00e9finition, ces patients sont incapables de s\u2019asseoir sans aide\u2009\u00bb, a pr\u00e9cis\u00e9 le Dr<\/sup> Krauss.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Le traitement a \u00e9t\u00e9 amorc\u00e9 dans les deux cohortes avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes et dans les 6\u00a0semaines suivant la naissance, l\u2019\u00e2ge m\u00e9dian des sujets de la 1re<\/sup> cohorte \u00e9tant alors de 20,6 jours. Les principaux crit\u00e8res d\u2019exclusion \u00e9taient un faible poids (< 2 kg) et une atteinte des voies respiratoires mesurable d\u2019apr\u00e8s l\u2019hypox\u00e9mie. Le param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal \u00e9tait la capacit\u00e9 de s\u2019asseoir sans aide pendant au moins 30 secondes. La survie, le recours n\u00e9cessaire \u00e0 une ventilation assist\u00e9e et le score total \u00e0 l\u2019\u00e9chelle III de Bayley pour la motricit\u00e9 fine et la motricit\u00e9 globale, \u00e9taient des param\u00e8tres d\u2019\u00e9valuation secondaires ou exploratoires.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00c9tapes du d\u00e9veloppement franchies \u00e0 un \u00e2ge normal<\/strong><\/h2>\n

Selon les donn\u00e9es collect\u00e9es jusqu\u2019\u00e0 maintenant, 11 des (79\u00a0%) 14\u00a0patients de la 1re<\/sup> cohorte ont satisfait au param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal en parvenant \u00e0 s\u2019asseoir sans aide (Figure 1<\/a>). Tous sauf un y sont arriv\u00e9s autour de l\u2019\u00e2ge normal de r\u00e9f\u00e9rence de 9,2 mois \u00e9tabli lors de l\u2019\u00e9tude multicentrique de l\u2019OMS sur les valeurs de r\u00e9f\u00e9rence pour la croissance des enfants. Les 3 autres enfants n\u2019ont pas encore franchi cette \u00e9tape de leur croissance malgr\u00e9 leur \u00e2ge.<\/p>\n

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\u00ab\u2009Tous les enfants sauf un qui ont satisfait au param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal en parvenant \u00e0 s\u2019asseoir sans aide y sont arriv\u00e9s autour de l\u2019\u00e2ge normal de r\u00e9f\u00e9rence.\u2009\u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00a0<\/p>\n

Plusieurs de ceux ayant satisfait au param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal ont r\u00e9ussi \u00e0 franchir les \u00e9tapes de d\u00e9veloppement suivantes. En effet, 5 enfants peuvent se tenir debout sans aide et 3 d\u2019entre eux y sont parvenus \u00e0 l\u2019\u00e2ge de r\u00e9f\u00e9rence \u00e9tabli par l\u2019OMS. Parmi les 5 enfants capables de se tenir debout tout seuls, 3 marchent sans aide. Encore l\u00e0, ils y sont arriv\u00e9s \u00e0 un \u00e2ge normal selon l\u2019\u00e9tude de l\u2019OMS.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Beaucoup des patients de la 1re<\/sup> cohorte qui n\u2019ont pas encore franchi les \u00e9tapes plus avanc\u00e9es de leur d\u00e9veloppement sont encore \u00e0 un \u00e2ge o\u00f9 ils devraient normalement y parvenir.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Les 14 patients ont continu\u00e9 d\u2019acqu\u00e9rir des comp\u00e9tences, ce qui a \u00e9t\u00e9 confirm\u00e9 par les \u00e9valuations mensuelles r\u00e9alis\u00e9es au moyen l\u2019\u00e9chelle III de Bayley pour la motricit\u00e9 fine et la motricit\u00e9 globale r\u00e9alis\u00e9es jusqu\u2019\u00e0 la visite de contr\u00f4le la plus r\u00e9cente. Non seulement aucun d\u2019eux n\u2019a eu besoin de ventilation assist\u00e9e, mais tous les r\u00e9sultats obtenus chez ces enfants, y compris leur survie, d\u00e9passent ceux observ\u00e9s chez des enfants atteints d\u2019AS de type 1 ou 2 non trait\u00e9e (Tableau 1<\/a>).\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Des param\u00e8tres d\u2019\u00e9valuation plus stricts pour la 2e<\/sup> cohorte<\/strong><\/h2>\n

Les r\u00e9sultats enregistr\u00e9s dans la 2e<\/sup> cohorte, qui \u00e9tait form\u00e9e de 15 patients porteurs de 3 copies du g\u00e8ne SMN2<\/em>, ont \u00e9t\u00e9 tout aussi impressionnants. La capacit\u00e9 de se tenir debout pendant 3 secondes \u00e0 au moins une des visites jusqu\u2019\u00e0 l\u2019\u00e2ge de 24 mois \u00e9tait le principal param\u00e8tre \u00e9valu\u00e9. Les param\u00e8tres d\u2019\u00e9valuation secondaires et exploratoires \u00e9taient les suivants : capacit\u00e9 de faire au moins 5 pas seul, aucune ventilation assist\u00e9e jusqu\u2019\u00e0 l\u2019\u00e2ge de 24 mois et mesures objectives des habilet\u00e9s motrices.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Sur les 15\u00a0patients de la 2e<\/sup> cohorte, 8 satisfont d\u00e9j\u00e0 au param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal. Tous les autres sont encore \u00e0 l\u2019\u00e2ge o\u00f9 ils devraient normalement y parvenir ou sont encore trop jeunes (Figure 2<\/a>). Cela est aussi vrai pour les \u00e9tapes de d\u00e9veloppement moins exigeantes telles que la capacit\u00e9 de s\u2019asseoir sans aide, soit le principal param\u00e8tre \u00e9valu\u00e9 dans la 1re<\/sup> cohorte. Jusqu\u2019\u00e0 maintenant, 13 des 15 enfants de la 2e<\/sup> cohorte ont franchi cette \u00e9tape et 8 r\u00e9ussissent \u00e0 se tenir debout sans aide.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Comme ce fut le cas dans la 1re\u00a0<\/sup>cohorte, l\u2019am\u00e9lioration mensuelle obtenue \u00e0 la sous-\u00e9chelle de Bayley de la motricit\u00e9 globale\u00a0suit depuis le d\u00e9but du traitement une courbe ascendante constante qui n\u2019a pas faibli jusqu\u2019\u00e0 maintenant (Figure 3<\/a>).\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Aucun des enfants n\u2019a eu besoin de ventilation assist\u00e9e jusqu\u2019\u00e0 maintenant<\/strong><\/h2>\n

Comme ce fut le cas des enfants de la 1re<\/sup> cohorte, aucun de ceux de la 2e<\/sup> cohorte n\u2019a eu besoin de ventilation assist\u00e9e, d\u2019une sonde d\u2019alimentation ent\u00e9rale ni de quelque forme d\u2019assistance vitale que ce soit, a rapport\u00e9 le Dr<\/sup> Strauss.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Aucun probl\u00e8me grave d\u2019innocuit\u00e9 n\u2019a \u00e9t\u00e9 soulev\u00e9 dans l\u2019une ou l\u2019autre des cohortes de cet essai de phase\u00a0III. Des effets ind\u00e9sirables possiblement li\u00e9s au traitement ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s chez 10 (71\u00a0%) et 7\u00a0sujets (47\u00a0%) des 1re<\/sup> et 2e<\/sup> cohortes respectivement, mais aucun n\u2019\u00e9tait grave. Une hausse des enzymes h\u00e9patiques a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e chez 29 % et 27 % des sujets de ces cohortes. Aucun cas d\u2019incident cardiaque ou de thrombus n\u2019a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9.\u00a0<\/p>\n

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\u00ab\u2009Aucun probl\u00e8me grave d\u2019innocuit\u00e9 n\u2019a \u00e9t\u00e9 soulev\u00e9 dans l\u2019une ou l\u2019autre des cohortes de cet essai de phase III\u2009.\u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00a0<\/p>\n

Il faudra suivre ces patients plus longtemps pour confirmer qu\u2019une seule dose d\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec leur permettra de continuer \u00e0 franchir les \u00e9tapes normales de leur d\u00e9veloppement. La p\u00e9riode de suivi encore pr\u00e9vue \u00e0 l\u2019essai SPR1NT ne sera pas la seule \u00e0 nous informer \u00e0 ce chapitre. En effet, l\u2019exp\u00e9rience acquise avec cet agent augmente gr\u00e2ce, entre autres, au registre RESTORE sur lequel repose une \u00e9tude d\u2019observation prospective multinationale visant \u00e0 suivre des patients atteints d\u2019AS pendant au moins 15 ans. Plus de 70 des patients qui sont inscrits au registre jusqu\u2019\u00e0 maintenant ont d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u ou re\u00e7oivent de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Ce n\u2019est que r\u00e9cemment que des traitements oppos\u00e9s \u00e0 l\u2019AS ont pu \u00eatre offerts<\/strong><\/h2>\n

L\u2019AS est une maladie neuromusculaire h\u00e9r\u00e9ditaire rare contre laquelle il n\u2019existait pas de traitement efficace, du moins jusqu\u2019\u00e0 derni\u00e8rement. Le premier m\u00e9dicament exer\u00e7ant un effet direct sur l\u2019AS, le nusinersen, a \u00e9t\u00e9 homologu\u00e9 en 2017 au Canada. Cet agent, qui est inject\u00e9 par voie intrath\u00e9cale tous les 4 mois une fois que les doses d\u2019attaque ont \u00e9t\u00e9 administr\u00e9es, modifie l\u2019ARN messager de fa\u00e7on \u00e0 augmenter les taux de prot\u00e9ine SMN produite par le g\u00e8ne SMN2<\/em>. Le d\u00e9ficit en prot\u00e9ine SMN imputable aux mutations du g\u00e8ne SMN1<\/em> d\u00e9finissant l\u2019AS est compens\u00e9 par les m\u00e9dicaments qui amplifient la production de prot\u00e9ine SMN par le g\u00e8ne SMN2<\/em> m\u00eame s\u2019il est moins efficace \u00e0 ce chapitre.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

R\u00e9cemment homologu\u00e9 au Canada et \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec est le deuxi\u00e8me m\u00e9dicament \u2014<\/em> et la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique \u2014\u00a0<\/em>qui soit oppos\u00e9 \u00e0 l\u2019AS. Une fois administr\u00e9 par voie intraveineuse (i.v.), l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec,\u00a0un vecteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique d\u00e9riv\u00e9 d\u2019un virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (VAA), introduit un g\u00e8ne SMN1<\/em> fonctionnel dans les cellules transduites. Il a \u00e9t\u00e9 mis au point pour stopper l\u2019\u00e9volution de l\u2019AS apr\u00e8s une seule perfusion par voie i.v.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

L\u2019homologation du risdiplam, un m\u00e9dicament pour voie orale qui a fait preuve d\u2019activit\u00e9 contre l\u2019AS, est actuellement \u00e0 l\u2019examen. Tout comme le nusinersen, le risdiplam agit sur l\u2019ARN messager de fa\u00e7on \u00e0 amplifier la production de prot\u00e9ine SMN par le g\u00e8ne SMN2<\/em>. Maintenant que des m\u00e9dicaments efficaces contre l\u2019AS sont disponibles, plus d\u2019attention sera accord\u00e9e au d\u00e9pistage et aux autres strat\u00e9gies visant \u00e0 diagnostiquer cette maladie rapidement. Le meilleur moyen d\u2019am\u00e9liorer l\u2019issue de la maladie consiste probablement \u00e0 amorcer le traitement avant m\u00eame l\u2019apparition des sympt\u00f4mes, surtout pendant la premi\u00e8re enfance lorsque l\u2019AS nuit \u00e0 l\u2019acquisition des habilet\u00e9s motrices.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Les nouveaux traitements mettent en lumi\u00e8re l\u2019importance d\u2019un diagnostic pr\u00e9coce<\/strong><\/h2>\n

Citant Linda P. Lowes, Ph. D., du Center for Gene Therapy du Nationwide Children\u2019s Hospital de Columbus, en Ohio, qui \u00e9tait \u00e0 la t\u00eate d\u2019un essai de phase\u00a0I sur l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, le Dr\u00a0<\/sup>Strauss a d\u00e9clar\u00e9\u00a0: \u00ab\u2009L\u2019importance de diagnostiquer et de traiter t\u00f4t la maladie pour am\u00e9liorer davantage la fonction motrice avait d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 mise en \u00e9vidence\u2009\u00bb. Au cours de cet essai qui a servi \u00e0 valider le bien-fond\u00e9 de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, la Dre<\/sup> Lowes a constat\u00e9 que les enfants qui avaient entrepris le traitement avant l\u2019\u00e2ge de 3 mois ont franchi les \u00e9tapes du d\u00e9veloppement plus t\u00f4t que ceux qui l\u2019avaient amorc\u00e9 plus tard, et ce ind\u00e9pendamment de la qualit\u00e9 de leur fonction motrice de d\u00e9part (Lowes, L.P. et al.<\/em> Pediatr Neurol.\u00a0<\/em>2019;98:39-45).<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Ces donn\u00e9es et les r\u00e9sultats actualis\u00e9s de l\u2019essai SPR1NT \u00ab\u2009montrent bien l\u2019importance de mettre sur pied des programmes de d\u00e9pistage pour que les nouveau-n\u00e9s qui ne montrent pas encore de sympt\u00f4mes soient trait\u00e9s rapidement\u2009\u00bb, a affirm\u00e9 le Dr<\/sup> Strauss.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Comme l\u2019AS est une maladie rare dont l\u2019incidence est estim\u00e9e \u00e0 1 personne sur 100\u2009000, il se peut qu\u2019elle soit diagnostiqu\u00e9e tard, m\u00eame dans les cas d\u2019AS de type 1 dont les sympt\u00f4mes apparaissent quelques mois apr\u00e8s la naissance. Selon certaines \u00e9tudes, les retards de diagnostic fr\u00f4lent les 4 mois en moyenne et peuvent d\u00e9passer 1 an dans les cas d\u2019AS de type 2, ses sympt\u00f4mes se manifestant aussi pendant la premi\u00e8re enfance (Lin, C.-W. et al<\/em>. Pediatr Neurol<\/em> 2015;53:293-300). L\u2019esp\u00e9rance de vie th\u00e9orique des patients atteints d\u2019AS de type 2 est \u00e0 peine plus longue que celle des patients aux prises avec l\u2019AS de type 1, alors que dans les cas de types 3 et 4, caract\u00e9ris\u00e9s par un plus grand nombre de copies du g\u00e8ne SMN2,<\/em> les patients peuvent esp\u00e9rer vivre jusqu\u2019\u00e0 l\u2019\u00e2ge adulte.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Les sympt\u00f4mes de l\u2019AS de types\u00a03 et 4 apparaissant parfois tard pendant l\u2019enfance ou \u00e0 l\u2019\u00e2ge adulte, le Dr<\/sup> Strauss consid\u00e8re que l\u2019int\u00e9r\u00eat de diagnostiquer et de traiter t\u00f4t les cas de type 1 ou 2 r\u00e9side dans la possibilit\u00e9 de permettre aux enfants d\u2019acqu\u00e9rir des habilet\u00e9s motrices normales et de les conserver. Il a pr\u00e9cis\u00e9 qu\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique pouvant stabiliser les fonctions neurologiques en favorisant l\u2019obtention de taux suffisants et soutenus de prot\u00e9ine SMN est un progr\u00e8s majeur, gage de profonds changements dans le pronostic, m\u00eame dans les formes les plus graves de la maladie.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Conclusion<\/strong><\/h2>\n

Selon les donn\u00e9es actualis\u00e9es de l\u2019essai de phase\u00a0III\u00a0SPR1NT, le lien entre l\u2019amorce d\u2019une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes et une ma\u00eetrise soutenue de ces derniers chez les enfants porteurs de 2 ou 3 copies du g\u00e8ne SMN2\u00a0<\/em>ne se d\u00e9ment pas. La plupart des sujets qui ont \u00e9t\u00e9 suivis durant plus d\u2019un an apr\u00e8s avoir re\u00e7u une seule dose de ce m\u00e9dicament ont franchi les grandes \u00e9tapes de leur d\u00e9veloppement et ont donc \u00e9t\u00e9 capables de s\u2019asseoir, de se tenir debout et de marcher, et ce \u00e0 un \u00e2ge normal pour beaucoup d\u2019entre eux. Ce traitement a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 et n\u2019a pas provoqu\u00e9 d\u2019effets ind\u00e9sirables graves. Jusqu\u2019\u00e0 maintenant, aucun enfant n\u2019a r\u00e9gress\u00e9 apr\u00e8s avoir franchi une \u00e9tape de son d\u00e9veloppement et aucun n\u2019est d\u00e9c\u00e9d\u00e9. De plus, aucun enfant n\u2019a eu besoin de ventilation assist\u00e9e, d\u2019une alimentation par voie ent\u00e9rale ni d\u2019interventions visant \u00e0 le garder en vie.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Conf\u00e9rence en ligne \u2013 <\/b>Les donn\u00e9es actualis\u00e9es de l\u2019essai de phase III SPR1NT pr\u00e9sent\u00e9es dans le cadre de la conf\u00e9rence en ligne de 2021 de la MDA confirment qu\u2019apr\u00e8s une seule dose de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique homologu\u00e9e depuis peu au Canada, la plupart des enfants atteints des pires formes d\u2019amyotrophie spinale (AS) franchissent les \u00e9tapes du d\u00e9veloppement propres \u00e0 la petite enfance. Ces enfants ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9partis en 2 cohortes selon qu\u2019ils \u00e9taient porteurs de 2 ou 3 copies du g\u00e8ne SMN2<\/i>. En juin 2020, date butoir fix\u00e9e pour la collecte des donn\u00e9es, la majorit\u00e9 des sujets des 2 cohortes continuaient d\u2019afficher des gains soutenus.<\/p>\n","protected":false},"author":9,"featured_media":11364,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"tags":[659,601,287,662],"class_list":["post-11354","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","tag-2021-fr-2","tag-2021-fr","tag-neurologie","tag-neurology-fr","area_tag-neurologie","area_tag-pediatrie"],"acf":[],"yoast_head":"\nEssai de phase III SPR1NT : une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique permet de garder la ma\u00eetrise de l\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2021\/03\/31\/2428_essai-de-phase-iii-spr1nt-une-nouvelle-therapie-genique-permet-de-garder-la-maitrise-de-lamyotrophie-spinale\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Essai de phase III SPR1NT : une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique permet de garder la ma\u00eetrise de l\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Conf\u00e9rence en ligne \u2013 Les donn\u00e9es actualis\u00e9es de l\u2019essai de phase III SPR1NT pr\u00e9sent\u00e9es dans le cadre de la conf\u00e9rence en ligne de 2021 de la MDA confirment qu\u2019apr\u00e8s une seule dose de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique homologu\u00e9e depuis peu au Canada, la plupart des enfants atteints des pires formes d\u2019amyotrophie spinale (AS) franchissent les \u00e9tapes du d\u00e9veloppement propres \u00e0 la petite enfance. 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