{"id":11575,"date":"2021-05-10T11:09:47","date_gmt":"2021-05-10T15:09:47","guid":{"rendered":"https:\/\/themedicalxchange.com\/?p=11575"},"modified":"2022-02-08T09:31:17","modified_gmt":"2022-02-08T14:31:17","slug":"2429_pour-etre-efficaces-les-traitements-diriges-contre-lamyotrophie-spinale-doivent-etre-entrepris-tot","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2021\/05\/10\/2429_pour-etre-efficaces-les-traitements-diriges-contre-lamyotrophie-spinale-doivent-etre-entrepris-tot\/","title":{"rendered":"Pour \u00eatre efficaces, les traitements dirig\u00e9s contre l\u2019amyotrophie spinale doivent \u00eatre entrepris t\u00f4t"},"content":{"rendered":"

Le nombre de m\u00e9dicaments contre l\u2019AS homologu\u00e9s au Canada est pass\u00e9 de 0 \u00e0 3 au cours des 3 derni\u00e8res ann\u00e9es. Deux d\u2019entre eux reposent sur une strat\u00e9gie \u00e9l\u00e9mentaire. Le nusinersen et le risdiplam, le tout dernier \u00e0 avoir \u00e9t\u00e9 homologu\u00e9, agissent sur l\u2019activit\u00e9 du g\u00e8ne SMN2<\/em> de fa\u00e7on \u00e0 amplifier la production de prot\u00e9ine SMN dans le cadre d\u2019un traitement d\u2019entretien. En rempla\u00e7ant le g\u00e8ne SMN1<\/em> manquant, l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec,\u00a0le vecteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique, a permis une production soutenue de prot\u00e9ine\u00a0SMN apr\u00e8s une seule dose. Bien que cela reste \u00e0 prouver, la production de prot\u00e9ine\u00a0SMN pourrait \u00eatre assur\u00e9e la vie durant.<\/p>\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00a0<\/p>\n

L\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec est homologu\u00e9 chez les enfants \u00e2g\u00e9s de 24\u00a0mois ou moins, mais il a surtout \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9 chez des enfants de moins de 6\u00a0mois. Le nusinersen et le risdiplam sont homologu\u00e9s chez les enfants et les adultes. Comme aucun essai comparatif n\u2019a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9, on ne conna\u00eet pas l\u2019efficacit\u00e9 relative de ces agents chez les enfants \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 24\u00a0mois pour lesquels les deux classes de m\u00e9dicaments sont indiqu\u00e9es.\u00a0<\/strong><\/p>\n

Comparaison des traitements oppos\u00e9s \u00e0 l\u2019AS chez les enfants \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 24\u00a0mois<\/strong><\/h2>\n

\u00ab\u2009Les traitements de fond ont \u00e9norm\u00e9ment am\u00e9lior\u00e9 le pronostic des enfants atteints d\u2019AS, mais nous disposons de peu de donn\u00e9es nous permettant de tenir compte de l\u2019efficacit\u00e9 relative de ces traitements chez les enfants de plus de 6\u00a0mois, qu\u2019ils suivent toujours leur traitement initial ou qu\u2019il ait \u00e9t\u00e9 remplac\u00e9 par un autre\u2009\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr<\/sup> Neil Minkoff, directeur de FountainHead HealthCare, de Sudbury, au Massachusetts, et coauteur d\u2019une \u00e9tude visant \u00e0 obtenir des donn\u00e9es sur la pratique clinique gr\u00e2ce \u00e0 un sondage aupr\u00e8s de m\u00e9decins.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Vingt-deux m\u00e9decins ayant d\u00e9j\u00e0 trait\u00e9 l\u2019AS, le trouble neuromusculaire rare caus\u00e9 par la d\u00e9l\u00e9tion ou la mutation des deux copies du g\u00e8ne SMN1<\/em>, ont r\u00e9pondu \u00e0 ce sondage men\u00e9 avant l\u2019homologation du risdiplam au Canada. Ils y ont rapport\u00e9 les r\u00e9sultats obtenus chez 30 enfants \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 24 mois ayant re\u00e7u de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec seulement, chez 54 enfants recevant du nusinersen depuis le d\u00e9but de leur traitement et chez 19 enfants ayant entrepris leur traitement par le nusinersen, mais qui sont pass\u00e9s \u00e0 l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec par la suite.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

L\u2019\u00e9tat des enfants des 3 groupes s\u2019est am\u00e9lior\u00e9, mais l\u2019am\u00e9lioration \u00e9tait plus marqu\u00e9e chez ceux trait\u00e9s par l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, un agent qui introduit une copie enti\u00e8rement fonctionnelle du g\u00e8ne SMN1<\/em> dans les motoneurones afin de r\u00e9tablir la production de prot\u00e9ine SMN. Par rapport au d\u00e9but du traitement, la proportion des enfants dont l\u2019\u00e9tat s\u2019est am\u00e9lior\u00e9 s\u2019\u00e9levait \u00e0 83,3 % et celle des enfants dont l\u2019\u00e9tat s\u2019est stabilis\u00e9, \u00e0 3,3 %. L\u2019\u00e9tat de 64,8 % des enfants trait\u00e9s par le nusinersen s\u2019est am\u00e9lior\u00e9 et il s\u2019est stabilis\u00e9 chez 5,6 % des enfants. Le nusinersen est un oligonucl\u00e9otide antisens qui, \u00e0 l\u2019instar du risdiplam, un agent plus r\u00e9cent, amplifie la production de prot\u00e9ine SMN en ciblant le g\u00e8ne SMN2<\/em>. Quant aux enfants pass\u00e9s du nusinersen \u00e0 l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, 68,4 % ont pris du mieux et 10,5 % ont vu leur \u00e9tat se stabiliser (Figure 1<\/a>).\u00a0<\/p>\n

Am\u00e9lioration des capacit\u00e9s fonctionnelles gr\u00e2ce \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique administr\u00e9e en premi\u00e8re intention<\/strong><\/h2>\n

La comparaison de ces trois m\u00eames groupes a permis de constater que l\u2019am\u00e9lioration de certaines capacit\u00e9s fonctionnelles suivait la m\u00eame gradation. Il y avait un avantage pour la mobilit\u00e9 et les fonctions motrice, bulbaire et respiratoire \u00e0 commencer le traitement avec de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec plut\u00f4t qu\u2019avec du nusinersen en monoth\u00e9rapie ou \u00e0 le remplacer par l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec (Figure 2<\/a>).<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Il a aussi fallu moins de temps aux patients recevant la th\u00e9rapie g\u00e9nique ciblant le g\u00e8ne SMN1<\/em> pour que leurs capacit\u00e9s fonctionnelles s\u2019am\u00e9liorent. Les patients pass\u00e9s du nusinersen \u00e0 l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec ont mis 2 mois de moins environ pour conna\u00eetre une telle am\u00e9lioration que ceux ayant pris du nusinersen seulement. Quant \u00e0 ceux trait\u00e9s d\u2019embl\u00e9e par l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, ce d\u00e9lai a \u00e9t\u00e9 \u00e9court\u00e9 de 2 mois suppl\u00e9mentaires environ (Figure 3<\/a>). Comme l\u2019AS risque d\u2019entra\u00eener une perte irr\u00e9versible de capacit\u00e9s fonctionnelles au cours de son \u00e9volution, une r\u00e9ponse obtenue plus t\u00f4t et mieux pr\u00e9serv\u00e9e est probablement b\u00e9n\u00e9fique \u00e0 long terme.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

La gravit\u00e9 de l\u2019AS est une variable importante pour qui veut analyser la r\u00e9ponse et le sort des patients \u00e0 long terme. Dans l\u2019AS de type I, qui repr\u00e9sente environ 60 % des cas, la perte de fonction du g\u00e8ne SMN1<\/em> est li\u00e9e \u00e0 une esp\u00e9rance de vie th\u00e9orique de moins de 2 ans. Les sympt\u00f4mes apparaissent habituellement plus tardivement chez les patients atteints d\u2019AS de type II ou plus, souvent apr\u00e8s qu\u2019ils aient franchi des \u00e9tapes importantes de leur d\u00e9veloppement. Dans les cas d\u2019AS de type III, plus rares, il se peut que les sympt\u00f4mes ne se manifestent pas avant l\u2019adolescence ou m\u00eame l\u2019\u00e2ge adulte, ce qui est en grande partie imputable au nombre de copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> qui produit moins de prot\u00e9ine SMN que le g\u00e8ne SMN1<\/em>, quoiqu\u2019en quantit\u00e9 suffisante pour retarder l\u2019apparition des sympt\u00f4mes et en att\u00e9nuer la gravit\u00e9.\u00a0\u00a0<\/p>\n

Le d\u00e9veloppement neurologique pourrait exiger un traitement pr\u00e9coce<\/strong><\/h2>\n

Il est essentiel de diagnostiquer et de traiter l\u2019AS t\u00f4t, surtout celle de type\u00a0I, pour permettre aux enfants de franchir normalement les \u00e9tapes de leur d\u00e9veloppement. Lors des \u00e9tudes sur l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, des enfants atteints d\u2019AS de type\u00a0I ont entrepris leur traitement peu de temps apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes et dans certains cas, avant. Selon une mise \u00e0 jour des programmes d\u2019\u00e9tudes cliniques\u00a0LT-001 et LT-002 sur cet agent, les r\u00e9sultats obtenus ont \u00e9t\u00e9 remarquables.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Dans le cadre du programme\u00a0LT-001, qui comprend les donn\u00e9es initiales de la premi\u00e8re phase de l\u2019essai START, l\u2019\u00e2ge moyen des 12\u00a0patients ayant re\u00e7u une dose th\u00e9rapeutique est de 5,2\u00a0ans. L\u2019a\u00een\u00e9 est maintenant \u00e2g\u00e9 de 6,1\u00a0ans, selon le Dr<\/sup> Jerry R. Mendell, pr\u00e9sident de la recherche en p\u00e9diatrie, au Nationwide Children\u2019s Hospital, de Columbus, en Ohio.<\/p>\n

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\u00ab\u2009[Chez les patients de 6,1 ans ou moins,] nous assistions \u00e0 une persistance prolong\u00e9e de la fonction g\u00e9nique.\u2009\u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00ab\u2009Nous assistions \u00e0 une persistance prolong\u00e9e de la fonction g\u00e9nique\u2009\u00bb, a-t-il affirm\u00e9. Dans ce groupe d\u2019enfants pour lesquels l\u2019esp\u00e9rance de vie se calcule en mois s\u2019ils ne sont pas trait\u00e9s, \u00ab\u2009aucun n\u2019est sous ventilation permanente\u2009\u00bb.\u00a0<\/p>\n

Le suivi de longue dur\u00e9e est rassurant<\/strong><\/h2>\n

Le suivi r\u00e9alis\u00e9 dans le cadre des \u00e9tudes du programme\u00a0LT-002, dont certaines ont men\u00e9 \u00e0 l\u2019homologation du produit, dure maintenant depuis 2,7\u00a0ans. Le traitement des 22\u00a0patients symptomatiques qui ont particip\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00e9tude\u00a0STR1VE a \u00e9t\u00e9 entrepris alors qu\u2019ils \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 3,7\u00a0mois en moyenne. La plupart d\u2019entre eux ont franchi les \u00e9tapes de leur d\u00e9veloppement \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal. Pendant ce suivi, notamment celui des patients recevant des doses th\u00e9rapeutiques dans le cadre du programme\u00a0LT-001, aucun d\u2019eux n\u2019a eu besoin de ventilation assist\u00e9e prolong\u00e9e, d\u2019une sonde d\u2019alimentation ent\u00e9rale ni de quelque forme d\u2019assistance vitale que ce soit.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Les donn\u00e9es sur l\u2019innocuit\u00e9 sont rassurantes aussi. D\u2019apr\u00e8s le Dr<\/sup> Mendell : \u00ab\u2009Pendant le suivi de longue dur\u00e9e des programmes LT\u2011001 et LT-002, il n\u2019y a eu aucun nouveau signal d\u2019alarme \u00e9voquant un probl\u00e8me d\u2019innocuit\u00e9\u2009\u00bb.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Toutes les \u00e9tudes men\u00e9es dans le cadre du programme LT-002 sont en cours et il est pr\u00e9vu que le suivi dure encore plusieurs ann\u00e9es. Alors que l\u2019\u00e9tude STR1VE porte sur l\u2019administration de la th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 des enfants symptomatiques, l\u2019\u00e9tude SPR1NT sert \u00e0 \u00e9valuer l\u2019amorce du traitement avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes. Toutes ces \u00e9tudes sont assorties d\u2019une p\u00e9riode de suivi suffisamment longue pour fournir des donn\u00e9es probantes solides sur l\u2019efficacit\u00e9 et l\u2019innocuit\u00e9 du traitement (Figure 4<\/a>).<\/p>\n

\u00a0<\/strong><\/p>\n

Compte tenu de l\u2019importance de maintenir des taux suffisants de prot\u00e9ine SMN, il y a un avantage \u00e0 administrer une dose unique de th\u00e9rapie substitution g\u00e9nique plut\u00f4t que d\u2019administrer des doses d\u2019entretien \u00e0 vie. M\u00eame si le nusinersen, le premier agent homologu\u00e9 contre l\u2019AS, a marqu\u00e9 une perc\u00e9e d\u00e9cisive dans la ma\u00eetrise de l\u2019AS, de nouvelles donn\u00e9es sur l\u2019observance du traitement en pratique clinique, qui repose sur des injections intrath\u00e9cales administr\u00e9es tous les 4 mois une fois que les doses d\u2019attaque ont \u00e9t\u00e9 donn\u00e9es, indiquent qu\u2019il est fr\u00e9quent que des doses soient omises, ce qui a des cons\u00e9quences sur l\u2019atteinte et la p\u00e9rennit\u00e9 des \u00e9tapes du d\u00e9veloppement.\u00a0\u00a0\u00a0<\/strong><\/p>\n

\u00c9valuation de l\u2019adh\u00e9sion et de la pers\u00e9v\u00e9rance durant le traitement d\u2019entretien<\/strong><\/h2>\n

Le respect du traitement chez des patients atteints d\u2019AS de type\u00a0I, II ou III ayant termin\u00e9 la phase d\u2019attaque du nusinersen et qui \u00e9taient inscrits dans une base de donn\u00e9es \u00e9tatsunienne a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9 sur une p\u00e9riode d\u2019observation suffisamment longue pour qu\u2019on puisse pr\u00e9sumer qu\u2019ils avaient re\u00e7u au moins 4\u00a0doses d\u2019entretien conform\u00e9ment aux indications de la monographie. Cette \u00e9valuation a port\u00e9 sur 23\u00a0patients atteints d\u2019AS de type\u00a0I, 41\u00a0patients aux prises avec le type\u00a0II de la maladie et 260\u00a0patients afflig\u00e9s du type\u00a0III.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

La proportion de patients ayant re\u00e7u au moins une dose d\u00e9cal\u00e9e, c\u2019est-\u00e0-dire espac\u00e9e de plus de 120 jours de la pr\u00e9c\u00e9dente, \u00e9tait consid\u00e9rable. Elle se chiffrait \u00e0 52,2 %, \u00e0 70,7 % et \u00e0 53,1 % dans les cas d\u2019AS de types I, II et III, respectivement. La proportion d\u2019abandons pendant la p\u00e9riode de suivi \u00e9tait \u00e9galement importante, ce qui a, semble-t-il, eu un effet sur le sort des patients (Figure 5<\/a>).<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00ab\u2009Ind\u00e9pendamment du type d\u2019AS dont ils \u00e9taient atteints, les patients n\u2019ayant pas respect\u00e9 le traitement risquaient davantage de pr\u00e9senter des affections concomitantes associ\u00e9es \u00e0 l\u2019AS, dont des probl\u00e8mes d\u2019alimentation, de la dyspn\u00e9e et d\u2019autres troubles respiratoires, un retard de croissance et une faiblesse musculaire\u2009\u00bb, a affirm\u00e9 la Dre<\/sup> Marjolaine Gauthier-Loiselle, gestionnaire chez Analysis Group, de Montr\u00e9al, au Qu\u00e9bec.<\/p>\n

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\u00ab\u2009Ind\u00e9pendamment du type d\u2019AS dont ils \u00e9taient atteints, les patients n\u2019ayant pas respect\u00e9 le traitement risquaient davantage de pr\u00e9senter des affections concomitantes associ\u00e9es \u00e0 l\u2019AS, dont des probl\u00e8mes d\u2019alimentation.\u2009\u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00a0<\/p>\n

Il a \u00e9t\u00e9 impossible d\u2019expliquer le manque d\u2019adh\u00e9sion au traitement par le nusinersen \u00e0 partir des donn\u00e9es tir\u00e9es de la pratique clinique, mais les chercheurs ont \u00e9mis l\u2019hypoth\u00e8se que des obstacles logistiques, tels que les d\u00e9placements vers les \u00e9tablissements o\u00f9 sont administr\u00e9es les nombreuses doses d\u2019entretien, pourraient figurer parmi les explications possibles. La douleur caus\u00e9e par les injections intrath\u00e9cales trimestrielles pourrait en \u00eatre une autre. Cette analyse r\u00e9trospective n\u2019a pas permis d\u2019\u00e9tablir un lien causal entre le manque d\u2019adh\u00e9sion au traitement et une hausse du risque d\u2019affections concomitantes, mais il est logique de supposer que les retards de traitement et les abandons \u00ab\u2009se soldent par une perte d\u2019habilet\u00e9s motrices et l\u2019\u00e9volution de la maladie\u2009\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 la Dre\u00a0<\/sup>Gauthier-Loiselle.\u00a0<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients porteurs de plus de 2\u00a0copies du g\u00e8ne\u00a0SMN2<\/em>\u00a0<\/strong><\/h2>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique est particuli\u00e8rement int\u00e9ressante pour les patients atteints d\u2019AS qui sont porteurs de deux copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> seulement \u00e9tant donn\u00e9 que les traitements ciblant ce g\u00e8ne ne peuvent stimuler qu\u2019une production restreinte de prot\u00e9ine SMN. Pour ce qui est des pr\u00e9occupations suscit\u00e9es par l\u2019adh\u00e9sion au traitement, l\u2019efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients porteurs de plus de 2 copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> peut toutefois \u00eatre utile \u00e0 ce chapitre. Selon les donn\u00e9es recueillies chez les 15 patients porteurs de 3 copies du g\u00e8ne SMN2\u00a0<\/em>ayant particip\u00e9 \u00e0\u00a0l\u2019\u00e9tude\u00a0SPR1NT, la survie sans incident s\u2019\u00e9l\u00e8ve \u00e0 100\u00a0% apr\u00e8s un suivi allant jusqu\u2019\u00e0 21\u00a0mois.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00ab\u2009Treize des 15 enfants de la cohorte des porteurs de 3 copies \u00e9taient capables de s\u2019asseoir seuls. Ils ont presque tous franchi cette \u00e9tape du d\u00e9veloppement \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal\u2009\u00bb, a rapport\u00e9\u00a0le\u00a0Dr<\/sup> Kevin A. Strauss, directeur m\u00e9dical de la Clinic for Special Children de Strasburg, en Pennsylvanie. Les 2 enfants qui n\u2019y sont toujours pas parvenus sont encore \u00e0 un \u00e2ge o\u00f9 ils devraient normalement y arriver.<\/p>\n

<\/p>\n

\n

\u00ab\u2009Treize des 15 enfants de la cohorte des porteurs de 3 copies r\u00e9ussissaient \u00e0 s\u2019asseoir seuls. Ils y sont presque tous arriv\u00e9s autour de l\u2019\u00e2ge normal de r\u00e9f\u00e9rence \u00e9tabli pour cette \u00e9tape du d\u00e9veloppement.\u2009\u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00a0<\/p>\n

Huit des 15 enfants peuvent se tenir debout et 6 sont capables de marcher sans aide. Aucun des enfants qui ne r\u00e9ussissent pas encore \u00e0 le faire n\u2019a d\u00e9pass\u00e9 l\u2019\u00e2ge o\u00f9 il devrait normalement franchir ces \u00e9tapes et certains autres sont encore trop jeunes.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00ab\u2009Lors de leur derni\u00e8re visite, les 15 enfants porteurs de 3 copies du g\u00e8ne SMN2<\/em> ont affich\u00e9 sur\u00a0l\u2019\u00e9chelle III de Bayley\u00a0une performance motrice finale comparable \u00e0 celle des enfants en sant\u00e9 appari\u00e9s en fonction de l\u2019\u00e2ge\u2009\u00bb, a affirm\u00e9 le Dr<\/sup> Strauss.\u00a0<\/strong><\/p>\n

Conclusion<\/strong><\/h2>\n

Il existe aujourd\u2019hui trois options de traitement contre l\u2019AS dot\u00e9es de mode d\u2019action diff\u00e9rent. Contrairement aux agents exigeant un traitement d\u2019entretien comme le nusinersen et le risdiplam, dont l\u2019homologation est r\u00e9cente, une seule perfusion d\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec suffit pour r\u00e9tablir l\u2019activit\u00e9 du g\u00e8ne SMN1<\/em>. Ces m\u00e9dicaments n\u2019ont pas fait l\u2019objet d\u2019une comparaison directe, mais les m\u00e9decins exp\u00e9riment\u00e9s ayant particip\u00e9 au sondage ont affirm\u00e9 que l\u2019am\u00e9lioration des habilet\u00e9s motrices et la r\u00e9gression des d\u00e9ficits associ\u00e9s \u00e0 l\u2019AS sont survenues plus rapidement quand le traitement \u00e9tait amorc\u00e9 avec de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec plut\u00f4t qu\u2019avec du nusinersen. Les patients ayant remplac\u00e9 le nusinersen par de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec ont acquis des habilet\u00e9s motrices et franchi les grandes \u00e9tapes du d\u00e9veloppement plus t\u00f4t que ceux ayant poursuivi leur traitement par le nusinersen. \u00c0 terme, l\u2019administration de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec en une dose unique \u00e9limine les probl\u00e8mes d\u2019observance. Les enfants qui ont particip\u00e9 aux premiers essais sur l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec sont suivis depuis plus de 5 ans maintenant. Or les effets positifs, l\u2019innocuit\u00e9 favorable et la tol\u00e9rabilit\u00e9 de cet agent sont toujours au rendez-vous.\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

R\u00e9union en ligne \u2013<\/b> Qu\u2019il soit utilis\u00e9 comme monoth\u00e9rapie initiale ou en remplacement d\u2019un autre agent, le vecteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique ax\u00e9 sur le g\u00e8ne codant pour la prot\u00e9ine de survie du motoneurone 1 (SMN1<\/i>) offrirait une am\u00e9lioration plus marqu\u00e9e et plus rapide des capacit\u00e9s fonctionnelles qu\u2019un traitement ciblant le g\u00e8ne SMN2<\/i> aux jeunes enfants trait\u00e9s contre une amyotrophie spinale (AS) apr\u00e8s l\u2019\u00e2ge de 6 mois. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9s pendant le laps de temps o\u00f9 ces deux traitements sont indiqu\u00e9s, ce qui peut \u00eatre significatif pour le pronostic \u00e0 long terme. Les donn\u00e9es actualis\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique administr\u00e9e en contexte pr\u00e9symptomatique confirment l\u2019obtention d\u2019une r\u00e9ponse soutenue pendant une p\u00e9riode de suivi qui s\u2019\u00e9tend maintenant sur 5,6 ann\u00e9es.<\/p>\n","protected":false},"author":9,"featured_media":11586,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"tags":[601,659,287,662],"class_list":["post-11575","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","tag-2021-fr","tag-2021-fr-2","tag-neurologie","tag-neurology-fr","area_tag-neurologie","area_tag-pediatrie"],"acf":[],"yoast_head":"\nPour \u00eatre efficaces, les traitements dirig\u00e9s contre l\u2019amyotrophie spinale doivent \u00eatre entrepris t\u00f4t - The Medical Xchange<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2021\/05\/10\/2429_pour-etre-efficaces-les-traitements-diriges-contre-lamyotrophie-spinale-doivent-etre-entrepris-tot\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Pour \u00eatre efficaces, les traitements dirig\u00e9s contre l\u2019amyotrophie spinale doivent \u00eatre entrepris t\u00f4t - The Medical Xchange\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"R\u00e9union en ligne \u2013 Qu\u2019il soit utilis\u00e9 comme monoth\u00e9rapie initiale ou en remplacement d\u2019un autre agent, le vecteur de th\u00e9rapie g\u00e9nique ax\u00e9 sur le g\u00e8ne codant pour la prot\u00e9ine de survie du motoneurone 1 (SMN1) offrirait une am\u00e9lioration plus marqu\u00e9e et plus rapide des capacit\u00e9s fonctionnelles qu\u2019un traitement ciblant le g\u00e8ne SMN2 aux jeunes enfants trait\u00e9s contre une amyotrophie spinale (AS) apr\u00e8s l\u2019\u00e2ge de 6 mois. 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