{"id":14338,"date":"2022-04-22T08:43:48","date_gmt":"2022-04-22T12:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/themedicalxchange.com\/?p=14338"},"modified":"2022-04-22T11:14:20","modified_gmt":"2022-04-22T15:14:20","slug":"2445_la-therapie-genique-sure-et-efficace-chez-les-enfants-plus-ages-atteints-damyotrophie-spinale-as","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/04\/22\/2445_la-therapie-genique-sure-et-efficace-chez-les-enfants-plus-ages-atteints-damyotrophie-spinale-as\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique : s\u00fbre et efficace chez les enfants plus \u00e2g\u00e9s atteints d\u2019amyotrophie spinale"},"content":{"rendered":"

L\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec, l\u2019agent de th\u00e9rapie g\u00e9nique, a \u00e9t\u00e9 homologu\u00e9 \u00e0 la fin de 2020 au Canada. Contrairement au nusinersen et au risdiplam, les deux autres agents indiqu\u00e9s contre l\u2019AS, une seule perfusion d\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec suffit pour r\u00e9tablir la production d\u00e9ficiente de prot\u00e9ine SMN, ce qui rend le traitement d\u2019entretien inutile. Nous disposons de peu de donn\u00e9es sur son administration apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes, mais cela pourrait changer gr\u00e2ce au registre RESTORE, un registre d\u2019observation multinational (clinicaltrials.gov; NCT04174157) dans lequel on a document\u00e9 les gains observ\u00e9s \u00e0 la suite de l\u2019administration d\u2019un traitement, peu importe lequel, apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes d\u2019AS chez des enfants.<\/p>\n

Pour une entrevue exclusive avec le Dr Nicolas Chrestian couvrant l’impact sur la pratique clinique, cliquez ici<\/a><\/p><\/blockquote>\n

Le registre RESTORE, pour des donn\u00e9es de pratique clinique obtenues chez des enfants plus vieux <\/strong><\/h2>\n

\u00ab\u00a0L\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec est une option th\u00e9rapeutique efficace pour les enfants plus vieux et plus lourds, y compris ceux ayant d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u un autre traitement\u00a0\u00bb, a affirm\u00e9 le Dr<\/sup> Richard S. Finkel, directeur du Programme de neurosciences exp\u00e9rimentales, du St. Jude\u2019s Children\u2019s Hospital, de Memphis, au Tennessee.<\/p>\n

\n

\u00ab [Nous disposons] d\u2019une option th\u00e9rapeutique efficace pour les enfants plus vieux et plus lourds, y compris ceux ayant d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u un autre traitement. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

M\u00eame si l\u2019AS est relativement rare, le registre RESTORE compte d\u00e9j\u00e0 plus de 300 patients. Une analyse a port\u00e9 sur les 145 premiers enfants qui ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s \u00e0 6 mois ou plus par l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec selon 4 sch\u00e9mas th\u00e9rapeutiques possibles : en monoth\u00e9rapie, en remplacement d\u2019un autre traitement de fond, apr\u00e8s ajout d\u2019un autre traitement de fond ou en association d\u2019embl\u00e9e avec un autre traitement de fond. De ce nombre, 67 enfants \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 moins de 12 mois (groupe 1) et 67 autres, de 12 \u00e0 moins de 24 mois (groupe 2). Un autre groupe comptait 11 enfants qui ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s \u00e0 24 mois ou plus (groupe 3), ce qui ne respecte pas l\u2019indication homologu\u00e9e, mais refl\u00e8te la r\u00e9alit\u00e9 d\u2019un registre de pratique clinique.<\/p>\n

\u00c9valuation des fonctions motrices chez des enfants plus vieux<\/strong><\/h2>\n

Plusieurs mesures de la r\u00e9ponse et de l\u2019innocuit\u00e9 ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9es, mais dans l\u2019analyse la plus r\u00e9cente, c\u2019est le score obtenu \u00e0 l\u2019\u00e9chelle CHOP\u00a0INTEND (Children\u2019s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders<\/em>) qui a \u00e9t\u00e9 le principal param\u00e8tre d\u2019efficacit\u00e9. Cet outil express\u00e9ment cr\u00e9\u00e9 pour la surveillance de l\u2019AS permet d\u2019\u00e9valuer le fonctionnement neuromusculaire sur une \u00e9chelle de 0 \u00e0 64 points, une variation de 4 points ou plus \u00e9tant vue comme significative sur le plan clinique.<\/p>\n

Partant d\u2019une am\u00e9lioration minimale de 4\u00a0points, 19 (83\u00a0%) des 23\u00a0patients du groupe\u00a01 (au moins 2 \u00e9valuations sur l\u2019\u00e9chelle CHOP INTEND, espac\u00e9es de plus de 2 mois) \u00e9valuables jusqu\u2019\u00e0 maintenant ont satisfait ce crit\u00e8re t\u00e9moignant d\u2019un gain significatif; 2 autres (9 %) ont obtenu une am\u00e9lioration inf\u00e9rieure \u00e0 4 points, 1 a obtenu un r\u00e9sultat \u00e9quivalent et le dernier a enregistr\u00e9 un moins bon r\u00e9sultat.<\/p>\n

De m\u00eame, 14 (61 %) des 23 patients plus vieux du groupe 2 \u00e9valuables ont satisfait ce crit\u00e8re. Le score a grimp\u00e9 de moins de 4 points chez 5 patients (22 %), est rest\u00e9 stable chez 2 autres et a baiss\u00e9 chez les 2 derniers (Figure 1<\/a>).<\/p>\n

Aucun des patients du groupe 3 n\u2019est encore \u00e9valuable, mais ils continueront d\u2019\u00eatre suivis au moyen du registre RESTORE, tout comme les 44 enfants du groupe 1 et 44 enfants du groupe 2. Il est pr\u00e9vu d\u2019y recruter plus de 500 enfants de partout dans le monde et le suivi devrait durer 15 ans.<\/p>\n

Sans traitement plusieurs types d\u2019AS sont mortels<\/strong><\/h2>\n

L\u2019AS est caus\u00e9e par l\u2019absence ou la d\u00e9l\u00e9tion du g\u00e8ne\u00a0SMN1<\/em>. Le type\u00a01 est \u00e0 la fois le plus grave et le plus r\u00e9pandu, et le type\u00a02, tout comme le type\u00a01, est habituellement mortel d\u00e8s la petite enfance s\u2019il n\u2019est pas trait\u00e9. Le nombre de copies du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2 est un facteur qui d\u00e9termine la gravit\u00e9 de la maladie. \u00c0 l\u2019instar du g\u00e8ne\u00a0SMN1<\/em>, le g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2 peut coder pour la production de la prot\u00e9ine\u00a0SMN, mais en plus faible quantit\u00e9. La plupart des patients atteints d\u2019AS de type\u00a01 sont porteurs de seulement 2\u00a0copies du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2. Ils produisent moins de prot\u00e9ine SMN et ont tendance \u00e0 manifester des sympt\u00f4mes plus t\u00f4t que ceux atteints d\u2019AS de type\u00a02, et leur maladie \u00e9volue plus vite.\u00a0<\/p>\n

Si on compare les 67\u00a0patients recrut\u00e9s dans le registre RESTORE \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 6 \u00e0 moins de 12\u00a0mois aux 67\u00a0autres recrut\u00e9s entre 12 et moins de 24\u00a0mois, on constate qu\u2019un plus grand nombre des plus jeunes (74\u00a0% vs<\/em> 62\u00a0%) \u00e9taient atteints du type\u00a01 et qu\u2019ils \u00e9taient moins susceptibles d\u2019\u00eatre aux prises avec le type\u00a02 (11\u00a0% vs<\/em> 34 %). La plupart des autres enfants des deux groupes \u00e9taient asymptomatiques au moment de leur recrutement de sorte que le ph\u00e9notype n\u2019a pas encore pu \u00eatre d\u00e9termin\u00e9.<\/p>\n

Les diff\u00e9rences observ\u00e9es pour la chronologie et la gravit\u00e9 des sympt\u00f4mes peuvent expliquer les sch\u00e9mas th\u00e9rapeutiques du registre RESTORE. Les patients plus jeunes \u00e9taient plus susceptibles d\u2019avoir re\u00e7u de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec en monoth\u00e9rapie (37\u00a0% vs<\/em> 28\u00a0%) et moins susceptibles d\u2019\u00eatre pass\u00e9s \u00e0 ce m\u00e9dicament apr\u00e8s avoir re\u00e7u un autre agent de fond (36\u00a0% vs<\/em> 58 %). Ils \u00e9taient \u00e9galement plus susceptibles d\u2019avoir re\u00e7u de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec en association avec un autre m\u00e9dicament de fond ou en appoint \u00e0 un traitement ant\u00e9rieur (27 % vs 14 %) (Tableau 1<\/a>).<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique a eu un effet positif m\u00eame dans le groupe d\u2019enfants plus \u00e2g\u00e9s <\/strong><\/h2>\n

Les patients plus jeunes ont \u00e9t\u00e9 plus nombreux \u00e0 obtenir une am\u00e9lioration notable de leur score \u00e0 l\u2019\u00e9chelle CHOP\u00a0INTEND, ce qui s\u2019explique par les effets positifs de l\u2019augmentation de prot\u00e9ine SMN fonctionnelle d\u00e8s le d\u00e9but de la maladie, mais il faut souligner que la majorit\u00e9 des patients des deux groupes d\u2019\u00e2ge en ont retir\u00e9 des bienfaits. Le Dr<\/sup>\u00a0Finkel a aussi insist\u00e9 sur l\u2019obtention d\u2019un taux de r\u00e9ponse sup\u00e9rieur \u00e0 80\u00a0% chez les enfants plus jeunes, m\u00eame si la majorit\u00e9 d\u2019entre eux \u00e9taient atteints de la forme la plus grave de la maladie. Selon les donn\u00e9es \u00e9tudi\u00e9es, le nombre de copies du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2 n\u2019est pas un facteur de pr\u00e9diction de la r\u00e9ponse.<\/p>\n

Il a ajout\u00e9\u00a0: \u00ab\u00a0Si on compare les porteurs de 2\u00a0copies [du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2] aux porteurs de 3\u00a0copies, on obtient une am\u00e9lioration pratiquement \u00e9quivalente. Le nombre de copies ne semble pas \u00eatre un facteur de stratification majeur [pour la r\u00e9ponse \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique] \u00bb.<\/p>\n

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\u00ab Si on compare les porteurs de 2 copies [du g\u00e8ne SMN2<\/em>] aux porteurs de 3 copies, on obtient une am\u00e9lioration pratiquement \u00e9quivalente. Le nombre de copies ne semble pas \u00eatre un facteur de stratification majeur. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Dans l\u2019ensemble, les chercheurs ont not\u00e9 une am\u00e9lioration de 1 point par mois environ du score CHOP INTEND dans les diff\u00e9rents groupes sur une p\u00e9riode d\u2019observation de 10 mois \u00e0 peu pr\u00e8s. Jusqu\u2019\u00e0 maintenant la r\u00e9ponse ne se r\u00e9v\u00e8le pas seulement ind\u00e9pendante du nombre de copies, mais aussi de la stratification \u2014 que les patients aient re\u00e7u de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec en monoth\u00e9rapie, apr\u00e8s un autre agent de fond, en association avec un agent de fond ou en appoint \u00e0 un traitement ant\u00e9rieur.<\/p>\n

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\u00ab En \u00e9tudiant les courbes, on peut voir que presque tous les enfants se sont g\u00e9n\u00e9ralement am\u00e9lior\u00e9s. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u00ab\u00a0Presque toutes les courbes empruntent une trajectoire ascendante\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr<\/sup> Finkel. Reconnaissant que le gradient ou l\u2019am\u00e9lioration \u00e9tait moins prononc\u00e9 chez les patients plus \u00e2g\u00e9s que chez les plus jeunes, il a ajout\u00e9 : \u00ab Je crois que nous pouvons voir que presque tous les enfants se sont g\u00e9n\u00e9ralement am\u00e9lior\u00e9s \u00bb (Figure 2<\/a>).<\/p>\n

Une innocuit\u00e9 rassurante chez les enfants plus \u00e2g\u00e9s atteints d\u2019AS<\/strong><\/h2>\n

L\u2019innocuit\u00e9 de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec chez les enfants plus vieux a \u00e9t\u00e9, en plus de l\u2019efficacit\u00e9, un \u00e9l\u00e9ment majeur de l\u2019analyse des donn\u00e9es du registre RESTORE non seulement en raison des diff\u00e9rents probl\u00e8mes possibles \u00e0 cet \u00e9gard, mais aussi parce que la dose de cet agent est \u00e9tablie en fonction du poids. La dose recommand\u00e9e est de 1,1\u00a0x\u00a01014\u00a0<\/sup>g\u00e9nomes de vecteur par kilogramme de poids corporel, administr\u00e9e en une seule perfusion d\u2019une heure. Comme les enfants prennent du poids en vieillissant, la dose qu\u2019ils re\u00e7oivent est donc beaucoup plus \u00e9lev\u00e9e. Les donn\u00e9es tir\u00e9es du registre \u00e9taient toutefois rassurantes.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Le tableau d\u2019innocuit\u00e9 de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec chez les patients trait\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 6\u00a0mois ou plus correspond \u00e0 celui qui avait d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9 avec cet agent, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr<\/sup> Finkel. La comparaison des patients en fonction de leur \u00e2ge et de leur poids n\u2019a fait ressortir aucune tendance \u00e0 la hausse du risque d\u2019effets ind\u00e9sirables ni de la gravit\u00e9 des effets ind\u00e9sirables\u00a0\u00bb.<\/p>\n

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\u00ab Le tableau d\u2019innocuit\u00e9 de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec chez les patients trait\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 6 mois ou plus correspond \u00e0 celui qui avait d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9 avec cet agent. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Comme ce fut le cas lors des essais prospectifs, l\u2019analyse des donn\u00e9es du registre RESTORE a fait \u00e9tat d\u2019une hausse des taux d\u2019enzymes h\u00e9patiques et de la troponin\u00e9mie, et d\u2019une baisse du nombre de plaquettes. Les effets h\u00e9patotoxiques relev\u00e9s dans cette s\u00e9rie \u00e9taient majoritairement asymptomatiques, quoique deux enfants ont \u00e9t\u00e9 atteints d\u2019insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb; l\u2019un d\u2019eux avait 6\u00a0mois et l\u2019autre, 21\u00a0mois. Les cas de thrombop\u00e9nie symptomatique ou d\u2019\u00e9l\u00e9vation de la troponin\u00e9mie n\u2019ont eu aucune cons\u00e9quence clinique. Quatre cas de microangiopathie thrombotique observ\u00e9e apr\u00e8s l\u2019administration d\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec avaient \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9s ant\u00e9rieurement, mais aucun cas suppl\u00e9mentaire n\u2019a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9. Dans cette s\u00e9rie, le taux d\u2019effets ind\u00e9sirables graves en g\u00e9n\u00e9ral et le taux d\u2019effets ind\u00e9sirables de grade\u00a03 ou plus \u00e9taient plus faibles chez les enfants plus vieux que chez les plus jeunes (33,3\u00a0% vs<\/em> 26,5 % et 36,4 % vs 26,5 %, respectivement).<\/p>\n

Il est encore imp\u00e9ratif de diagnostiquer et de traiter l\u2019AS rapidement<\/strong><\/h2>\n

\u00c0 la lumi\u00e8re des donn\u00e9es de pratique clinique tir\u00e9es du registre RESTORE, l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec \u00ab\u00a0est une option th\u00e9rapeutique efficace pour les patients plus vieux, peu importe leur situation quant aux traitements de fond ant\u00e9rieurs, a soutenu le Dr<\/sup> Finkel. Il n\u2019emp\u00eache que ces donn\u00e9es ne r\u00e9duisent en rien l\u2019importance de diagnostiquer l\u2019AS rapidement et d\u2019entreprendre le traitement le plus t\u00f4t possible apr\u00e8s la naissance, de pr\u00e9f\u00e9rence avant m\u00eame l\u2019apparition des sympt\u00f4mes\u00a0\u00bb.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Aux \u00c9tats-Unis, 39 des 50\u00a0\u00e9tats disposent de batteries de tests de d\u00e9pistage qui comprennent l\u2019AS\u00a0\u00bb, a affirm\u00e9 le Dr<\/sup>\u00a0Finkel. C\u2019est important parce que les donn\u00e9es issues d\u2019\u00e9tudes de phase\u00a0III men\u00e9es avec l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec confirment que la plupart des enfants trait\u00e9s pendant qu\u2019ils sont encore asymptomatiques se d\u00e9veloppent normalement pendant la petite enfance. L\u2019effet positif de la th\u00e9rapie g\u00e9nique met en \u00e9vidence l\u2019urgence de traiter rapidement les enfants atteints d\u2019AS de type\u00a01 et porteurs de seulement 2\u00a0copies du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2. Il se peut que les non-sp\u00e9cialistes ne constatent l\u2019absence de d\u00e9veloppement de la motricit\u00e9 globale cons\u00e9cutive \u00e0 une carence en prot\u00e9ine\u00a0SMN qu\u2019une fois que les enfants sont \u00e2g\u00e9s de plusieurs mois, mais selon le Dr<\/sup> Finkel, il est fr\u00e9quent que les b\u00e9b\u00e9s atteints d\u2019AS ne semblent pas se d\u00e9velopper normalement d\u00e8s leurs premi\u00e8res semaines de vie.<\/p>\n

Tous les patients trait\u00e9s t\u00f4t ont affich\u00e9 des am\u00e9liorations<\/strong><\/h2>\n

Lors du congr\u00e8s de l\u2019AAN, l\u2019\u00e9tude de phase\u00a0III SPR1NT a de nouveau \u00e9t\u00e9 pass\u00e9e en revue et les r\u00e9sultats \u00e9taient impressionnants. Tous les sujets d\u2019une cohorte de 14\u00a0enfants atteints d\u2019AS et porteurs de 2\u00a0copies du g\u00e8ne\u00a0SMN<\/em>2 (les porteurs de 3 copies font l\u2019objet d\u2019une analyse distincte) ont re\u00e7u de l\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec pas plus de 34 jours apr\u00e8s leur naissance, puis ont \u00e9t\u00e9 suivis pendant 18 mois. Le patient le plus jeune au moment de son traitement avait 8 jours. Or les 14 enfants sont tous capables de s\u2019asseoir seuls et 11 d\u2019entre eux y sont parvenus \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal.<\/p>\n

\u00c0 18 mois, soit \u00e0 un \u00e2ge o\u00f9 il est \u00e0 pr\u00e9voir qu\u2019une forte proportion d\u2019enfants atteints d\u2019AS non trait\u00e9e ait besoin d\u2019assistance alimentaire et peut-\u00eatre m\u00eame d\u2019assistance respiratoire, 11 pouvaient se tenir debout sans aide, 9 \u00e9taient capables de marcher seuls, 5 d\u2019entre eux y \u00e9tant arriv\u00e9s \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal. Tous les enfants ont surv\u00e9cu et aucun d\u2019eux n\u2019a besoin d\u2019assistance respiratoire ou alimentaire.<\/p>\n

Les donn\u00e9es de pratique clinique collect\u00e9es dans le registre RESTORE montrent que les enfants plus vieux peuvent aussi retirer des bienfaits de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Cela dit, il faudra assurer un meilleur suivi pour pouvoir mesurer l\u2019utilit\u00e9 de ce traitement par rapport \u00e0 l\u2019administration de nusinersen par voie intrath\u00e9cale ou \u00e0 celle de risdiplam par voie orale pour pr\u00e9server durablement les \u00e9tapes du d\u00e9veloppement franchies. Les enfants qui ne sont pas trait\u00e9s pendant qu\u2019ils sont encore asymptomatiques ne rattraperont probablement pas leur retard, mais les gains r\u00e9alis\u00e9s pour leur fonctionnement neuromusculaire semblent cliniquement importants, m\u00eame si la th\u00e9rapie g\u00e9nique est retard\u00e9e.<\/p>\n

R\u00e9sum\u00e9<\/strong><\/h2>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique oppos\u00e9e \u00e0 l\u2019AS, une maladie cong\u00e9nitale qui alt\u00e8re peu \u00e0 peu le fonctionnement neuromusculaire, est offerte depuis plus d\u2019un an au Canada. L\u2019homologation de ce traitement repose sur des \u00e9tudes de phase\u00a0III men\u00e9es surtout chez des enfants asymptomatiques. Elles ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que beaucoup d\u2019enfants franchissent les \u00e9tapes normales de leur d\u00e9veloppement apr\u00e8s une seule dose de ce m\u00e9dicament. Les donn\u00e9es probantes fournies par le registre RESTORE montrent que les enfants qui le re\u00e7oivent apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes, m\u00eame apr\u00e8s l\u2019\u00e2ge de 12\u00a0mois, peuvent aussi en retirer des avantages importants. L\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec a une posologie pond\u00e9rale. Or la dose plus forte administr\u00e9e aux enfants plus vieux et donc plus lourds semble aussi bien tol\u00e9r\u00e9e que celle re\u00e7ue par les enfants plus jeunes.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Le registre fait \u00e9tat de la bonne tol\u00e9rabilit\u00e9 et de l\u2019efficacit\u00e9 de cet agent \u00e0 posologie pond\u00e9rale, m\u00eame si les enfants plus vieux re\u00e7oivent de plus fortes doses en raison de leur poids plus \u00e9lev\u00e9.<\/p>\n","protected":false},"author":9,"featured_media":14356,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"tags":[757,772,665,664],"class_list":["post-14338","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","tag-2022-fr","tag-amyotrophie-spinale","tag-as","tag-sma-fr","area_tag-neurologie","area_tag-pediatrie"],"acf":[],"yoast_head":"\nLa th\u00e9rapie g\u00e9nique : s\u00fbre et efficace chez les enfants plus \u00e2g\u00e9s atteints d\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/04\/22\/2445_la-therapie-genique-sure-et-efficace-chez-les-enfants-plus-ages-atteints-damyotrophie-spinale-as\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique : s\u00fbre et efficace chez les enfants plus \u00e2g\u00e9s atteints d\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Seattle \u2013 Les sympt\u00f4mes de la forme la plus fr\u00e9quente et la plus grave d\u2019amyotrophie spinale (AS), une maladie neuromusculaire d\u2019origine g\u00e9n\u00e9tique, se manifestent d\u00e8s les premiers mois de vie. 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