{"id":14902,"date":"2022-06-30T15:28:32","date_gmt":"2022-06-30T19:28:32","guid":{"rendered":"https:\/\/themedicalxchange.com\/?p=14902"},"modified":"2022-06-30T15:28:32","modified_gmt":"2022-06-30T19:28:32","slug":"2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/","title":{"rendered":"Le rapport intitul\u00e9 State of SMA<\/i> confirme les r\u00e9sultats nettement meilleurs obtenus dans le traitement de l\u2019amyotrophie spinale"},"content":{"rendered":"

Si les trois agents actuellement offerts contre l\u2019AS sont efficaces, c\u2019est parce qu\u2019ils peuvent contrer la cause de cette maladie, un d\u00e9ficit en prot\u00e9ine de survie du motoneurone (SMN). Deux de ces agents exigent un traitement d\u2019entretien, alors que l\u2019agent de th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9tablit la production de cette prot\u00e9ine. L\u2019homologation du premier de ces agents, qui doit \u00eatre administr\u00e9 de fa\u00e7on r\u00e9p\u00e9t\u00e9e par voie intrath\u00e9cale, remonte \u00e0 5\u00a0ans. L\u2019agent de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 dose unique et l\u2019agent \u00e0 prise orale quotidienne ont \u00e9t\u00e9 homologu\u00e9s par la suite. <\/p>\n

Depuis l\u2019arriv\u00e9e de ces traitements, le nombre de d\u00e9c\u00e8s par tranche de 100 patients atteints d\u2019AS a chut\u00e9 de pr\u00e8s de 75 %, passant d\u2019un taux annuel de presque 2,0\/100 patients il y a dix ans \u00e0 0,5 en 2021 (Figure 1<\/a>). Les am\u00e9liorations observ\u00e9es \u00e0 d\u2019autres niveaux, tel que l\u2019invalidit\u00e9, ont \u00e9t\u00e9 du m\u00eame ordre, selon les auteurs du rapport, dont la Dre<\/sup>\u00a0Mary\u00a0Schroth, directrice m\u00e9dicale de Cure SMA, et une \u00e9quipe d\u2019analystes de donn\u00e9es.<\/p>\n

De nouvelles r\u00e9ductions de la mortalit\u00e9 caus\u00e9e par l\u2019AS sont \u00e0 pr\u00e9voir<\/strong><\/h2>\n

L\u2019am\u00e9lioration des r\u00e9sultats pourrait bien se poursuivre. Comme le taux de d\u00e9pistage augmente rapidement chez les nouveau-n\u00e9s, on pourra intervenir plus t\u00f4t dans la vie. \u00ab\u00a0Gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019augmentation du d\u00e9pistage chez les nouveau-n\u00e9s, il arrive moins souvent que le diagnostic soit pos\u00e9 apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes\u00a0\u00bb, ont expliqu\u00e9 la Dre<\/sup>\u00a0Schroth et ses coll\u00e8gues auteurs. En d\u00e9pistant et en traitant la maladie avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes, il est possible d\u2019\u00e9viter les d\u00e9ficits neurofonctionnels irr\u00e9versibles.<\/p>\n

\n

\u00ab Gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019augmentation du d\u00e9pistage chez les nouveau-n\u00e9s, il arrive moins souvent que le diagnostic soit pos\u00e9 apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Tous les traitements accroissent la quantit\u00e9 de prot\u00e9ine SMA. Si les patients atteints d\u2019une forme l\u00e9g\u00e8re d\u2019AS sont la minorit\u00e9, il demeure que la plupart d\u2019entre eux sont aux prises avec une maladie grave caract\u00e9ris\u00e9e par un petit nombre de copies du g\u00e8ne SMN2<\/em>, qui les emporte en moins de 2\u00a0ans s\u2019ils ne sont pas trait\u00e9s. Le traitement est avantageux m\u00eame s\u2019il est entrepris apr\u00e8s l\u2019apparition des sympt\u00f4mes, mais certaines fonctions motrices s\u2019acqu\u00e9rant t\u00f4t dans la vie ne peuvent \u00eatre r\u00e9cup\u00e9r\u00e9es une fois qu\u2019elles sont perdues. <\/p>\n

La courbe rendant compte de l\u2019exposition grandissante au traitement est inversement proportionnelle \u00e0 celle de la baisse des d\u00e9c\u00e8s imputables \u00e0 l\u2019AS. En 2021, 97 % atteints d\u2019AS \u00e0 la naissance recevaient un m\u00e9dicament homologu\u00e9, ce qui est en corr\u00e9lation avec le nadir du taux de mortalit\u00e9 imputable \u00e0 l\u2019AS (Figure 2<\/a>). En plus de son effet sur la mortalit\u00e9, l\u2019exposition croissante aux traitements correspond \u00e9galement \u00e0 la proportion d\u2019enfants atteints d\u2019AS qui parviennent \u00e0 s\u2019asseoir sans aide. En 2021, le pourcentage des enfants capables de s\u2019asseoir sans aide d\u00e9passait celui des enfants qui n\u2019avaient pas franchi ce jalon pour une premi\u00e8re fois (54 % vs<\/em> 46\u00a0%).<\/p>\n

Les traitements oppos\u00e9s \u00e0 l\u2019AS\u00a0: les diff\u00e9rences<\/strong><\/h2>\n

L\u2019am\u00e9lioration des r\u00e9sultats obtenus depuis que des traitements sont disponibles n\u2019a pas \u00e9t\u00e9 stratifi\u00e9e en fonction de chacun d\u2019eux, mais ils comportent des diff\u00e9rences. L\u2019onasemnog\u00e8ne ab\u00e9parvovec (OA) est un agent de th\u00e9rapie g\u00e9nique; il remplace le g\u00e8ne SMN1 <\/em>dysfonctionnel, ce qui permet de r\u00e9tablir l\u2019expression de la prot\u00e9ine SMN. Une seule dose suffit. Le nusinersen, le premier agent \u00e0 avoir \u00e9t\u00e9 homologu\u00e9, s\u2019administre par perfusion intrath\u00e9cale et le risdiplam, dont l\u2019homologation a suivi de peu celle de l\u2019OA, se prend par voie orale. <\/p>\n

Tout comme le nusinersen, le risdiplam stimule la production de prot\u00e9ine SMN par le g\u00e8ne SMN2<\/em>. Ces deux agents compensent la production insuffisante de cette prot\u00e9ine, mais ils n\u2019\u00e9liminent pas la cause de l\u2019AS pour autant, sans compter qu\u2019ils doivent \u00eatre administr\u00e9s ind\u00e9finiment pour que leurs effets positifs persistent.<\/p>\n

Jusqu\u2019\u00e0 maintenant, l\u2019OA offre une ma\u00eetrise durable de l\u2019AS aux enfants qui y r\u00e9pondent. Contrairement au nusinersen et au risdiplam, cet agent de th\u00e9rapie g\u00e9nique est indiqu\u00e9 jusqu\u2019\u00e0 l\u2019\u00e2ge de 24\u00a0mois. Bien que l\u2019OA ait aussi des effets positifs chez les enfants symptomatiques, la th\u00e9rapie g\u00e9nique doit id\u00e9alement \u00eatre administr\u00e9e t\u00f4t, puisqu\u2019il se peut qu\u2019une seule dose permette aux enfants de se d\u00e9velopper normalement.<\/p>\n

L\u2019objectif principal\u00a0: pr\u00e9server le fonctionnement bulbaire<\/strong><\/h2>\n

Les \u00e9tudes cliniques ayant port\u00e9 sur la surveillance du fonctionnement bulbaire dont d\u00e9pendent les fonctions essentielles comme la respiration, la d\u00e9glutition et la communication \u00e9l\u00e9mentaire, ont t\u00e9moign\u00e9 de l\u2019utilit\u00e9 de l\u2019OA pour pr\u00e9server et r\u00e9tablir le d\u00e9veloppement neurologique fondamental. D\u2019apr\u00e8s la Dre\u00a0<\/sup>Katlyn E. McGrattan, professeure adjointe \u00e0 l\u2019Universit\u00e9 du Minnesota, \u00e0 Minneapolis, les donn\u00e9es issues de ces \u00e9tudes r\u00e9v\u00e8lent que la majorit\u00e9 des enfants atteints d\u2019AS trait\u00e9e par la th\u00e9rapie g\u00e9nique poss\u00e8dent les aptitudes auxquelles on s\u2019attend chez des enfants de leur \u00e2ge. <\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous avons examin\u00e9 le fonctionnement bulbaire de 54\u00a0enfants atteints d\u2019AS ayant particip\u00e9 aux \u00e9tudes de phase\u00a0III STR1VE-US et STR1VE-EU et celle de 11\u00a0enfants ayant particip\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00e9tude de phase\u00a0I START\u00a0\u00bb, a expliqu\u00e9 la Dre<\/sup>\u00a0McGrattan. Ils ont tous \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s avant l\u2019\u00e2ge de 6\u00a0mois. Les patients des \u00e9tudes de phase\u00a0III ont \u00e9t\u00e9 suivis pendant 18\u00a0mois, et ceux de l\u2019\u00e9tude de phase\u00a0I, pendant 24\u00a0mois.<\/p>\n

La Dre<\/sup> McGrattan a affirm\u00e9 que l\u2019\u00e9valuation des fonctions principales avait r\u00e9v\u00e9l\u00e9 qu\u2019\u00ab \u00e0 la fin de la p\u00e9riode de suivi, 95 % des enfants satisfaisaient aux crit\u00e8res \u00e9tablis pour la communication, la d\u00e9glutition et la respiration \u00bb. Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, elle a parl\u00e9 de communication suffisamment compr\u00e9hensible pour un inconnu, d\u2019une d\u00e9glutition fonctionnelle et de la satisfaction des besoins nutritionnels sans assistance respiratoire et sans incident respiratoire grave (Figure 3<\/a>).<\/p>\n

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\u00ab \u00c0 la fin de la p\u00e9riode de suivi, 95 % des enfants satisfaisaient aux crit\u00e8res \u00e9tablis pour la communication, la d\u00e9glutition et la respiration. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Nul ne pouvait s\u2019attendre \u00e0 ce que ces patients, qui \u00e9taient tous atteints de la forme grave d\u2019AS, franchissent le cap des 18\u00a0mois de vie tout en pr\u00e9servant leur fonctionnement bulbaire. Or plusieurs \u00e9tudes sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique ont servi \u00e0 \u00e9valuer des jalons beaucoup plus difficilement atteignables et d\u2019un niveau fonctionnel plus \u00e9lev\u00e9.<\/p>\n

L\u2019\u00e9tude\u00a0SPR1NT\u00a0: franchissement des jalons malgr\u00e9 une maladie autrement mortelle<\/strong><\/h2>\n

L\u2019une de ces nombreuses \u00e9tudes, l\u2019\u00e9tude de phase\u00a0III SPR1NT, dont le recrutement \u00e9tait r\u00e9serv\u00e9 aux patients porteurs de 3\u00a0copies du g\u00e8ne SMN2<\/em>, avait pour objectif de v\u00e9rifier si l\u2019OA permettait de pr\u00e9venir les sympt\u00f4mes et non pas seulement de les retarder. M\u00eame si ces patients parviennent souvent \u00e0 s\u2019asseoir seuls sans traitement, ils ne r\u00e9ussissent habituellement jamais \u00e0 marcher et \u00e0 se tenir debout sans aide.<\/p>\n

Lors de l\u2019\u00e9tude\u00a0SPR1NT, \u00ab\u00a0les 15\u00a0enfants (100\u00a0%) ont tous r\u00e9ussi \u00e0 se tenir debout sans aide, soit le param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal de l\u2019efficacit\u00e9\u00a0\u00bb, a rapport\u00e9 le Dr<\/sup>\u00a0Kevin\u00a0Strauss, directeur m\u00e9dical de la Clinic for Special Children, de Strasburg, en Pennsylvanie.<\/p>\n

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\u00ab Avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique, les 15 enfants (100 %) ont tous r\u00e9ussi \u00e0 se tenir debout sans aide, soit le param\u00e8tre d\u2019\u00e9valuation principal de l\u2019efficacit\u00e9. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Une \u00e9preuve de d\u00e9pistage r\u00e9alis\u00e9e \u00e0 la naissance a permis de diagnostiquer l\u2019AS de la plupart des sujets de l\u2019\u00e9tude\u00a0SPR1NT. Le traitement par l\u2019OA a \u00e9t\u00e9 amorc\u00e9 dans les semaines qui ont suivi leur naissance. Comme il fallait s\u2019y attendre, tous les enfants affichent un fonctionnement bulbaire standard et la majorit\u00e9 d\u2019entre eux ont un d\u00e9veloppement normal pour leur \u00e2ge, et ce pour tous les param\u00e8tres de mesure ou presque.<\/p>\n

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\u00ab Onze enfants sont capables de s\u2019asseoir seuls, 14 r\u00e9ussissent \u00e0 se tenir debout sans appui et 11 ont commenc\u00e9 \u00e0 marcher sans aide \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

Par exemple, onze enfants sont capables de s\u2019asseoir seuls, 14 r\u00e9ussissent \u00e0 se tenir debout sans appui et 11 ont commenc\u00e9 \u00e0 marcher sans aide \u00e0 un \u00e2ge jug\u00e9 normal. La majorit\u00e9 des autres y sont parvenus avec un peu de retard. Au bout de 24\u00a0mois au moins de suivi, aucun des enfants n\u2019avait r\u00e9gress\u00e9. Il faut souligner en outre qu\u2019aucun des enfants n\u2019a eu besoin d\u2019assistance respiratoire ni de la moindre sonde d\u2019alimentation pendant l\u2019\u00e9tude, ce qui est en contradiction avec l\u2019\u00e9volution naturelle de la maladie.<\/p>\n

Dur\u00e9e prometteuse de la r\u00e9ponse \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/strong><\/h2>\n

Nous n\u2019avons pas assez de recul pour conclure que la th\u00e9rapie g\u00e9nique permettra de pr\u00e9server le fonctionnement moteur ind\u00e9finiment, mais selon le Dr<\/sup>\u00a0Strauss, certains des enfants ayant particip\u00e9 aux \u00e9tudes de phase\u00a0I b\u00e9n\u00e9ficient des gains r\u00e9alis\u00e9s \u00e0 ce chapitre depuis plus de 5\u00a0ans. <\/p>\n

Certains effets ind\u00e9sirables ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s. Quatre (26\u00a0%) des 15\u00a0participants \u00e0 l\u2019\u00e9tude\u00a0SPR1NT ont montr\u00e9 des signes d\u2019alt\u00e9ration de leur fonction h\u00e9patique, de grade\u00a03 pour l\u2019un d\u2019eux. Cela dit, ils se sont tous r\u00e9tablis, qu\u2019ils aient \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s (p. ex., avec une corticoth\u00e9rapie) ou non. De plus, 2 (13\u00a0%) patients ont eu des probl\u00e8mes li\u00e9s \u00e0 une thrombop\u00e9nie, mais les examens effectu\u00e9s par la suite, par \u00e9chographie notamment, n\u2019ont fait ressortir aucune manifestation clinique d\u2019importance ni d\u2019anomalies cardiologiques.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Un enfant a \u00e9prouv\u00e9 deux effets ind\u00e9sirables possiblement li\u00e9s \u00e0 une ganglionite, mais le clinicien-chercheur a jug\u00e9 qu\u2019aucun d\u2019eux n\u2019avait de lien avec l\u2019OA\u00a0\u00bb, a affirm\u00e9 le Dr<\/sup>\u00a0Strauss, qui a pr\u00e9cis\u00e9 qu\u2019aucun de ces effets ind\u00e9sirables n\u2019a laiss\u00e9 de s\u00e9quelles graves.<\/p>\n

Tous les traitements administr\u00e9s avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes ont \u00e9t\u00e9 avantageux<\/strong><\/h2>\n

Le nusinersen et le risdiplam se sont eux aussi montr\u00e9s efficaces contre l\u2019AS lorsqu\u2019ils \u00e9taient administr\u00e9s avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes. Bien que plusieurs des \u00e9tudes initiales men\u00e9es sur ces agents l\u2019aient \u00e9t\u00e9 chez des enfants plus vieux, dont certains \u00e9taient atteints d\u2019une forme plus l\u00e9g\u00e8re et symptomatique de la maladie, les \u00e9tudes r\u00e9alis\u00e9es chez des enfants pr\u00e9symptomatiques confirment l\u2019int\u00e9r\u00eat de la pr\u00e9vention des d\u00e9ficits neurologiques fonctionnels. Au cours de l\u2019\u00e9tude NURTURE, une \u00e9tude ouverte de phase\u00a0II multicentrique sur le nusinersen, 22 (88\u00a0%) des 25\u00a0enfants marchaient sans aide au terme d\u2019un suivi de 2,9\u00a0ans (De Vivo, D.C. et al<\/em>. Neuromusc Disord.<\/em> 2019;29:842-856). <\/p>\n

Selon les donn\u00e9es de l\u2019\u00e9tude RAINBOWFISH pr\u00e9sent\u00e9e lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique de 2022 de la Muscular Dystrophy\u00a0Association (MDA) (en attente de publication), la plupart des nourrissons de moins de 2\u00a0mois pr\u00e9symptomatiques y ayant particip\u00e9 ont r\u00e9ussi \u00e0 asseoir sans aide. Toutes les donn\u00e9es du suivi sur les autres jalons n\u2019avaient pas encore \u00e9t\u00e9 recueillies, mais la FDA a tout de m\u00eame homologu\u00e9 l\u2019emploi du risdiplam chez les nourrissons \u00e0 la lumi\u00e8re des r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude RAINBOWFISH. <\/p>\n

Les trois agents offerts pour le traitement de l\u2019AS n\u2019ont pas \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s les uns aux autres, mais le nusinersen et le risdiplam exigent une administration chronique et une bonne observance th\u00e9rapeutique. On ignore quels peuvent \u00eatre les risques d\u2019un maintien rigoureux de concentrations appropri\u00e9es de prot\u00e9ine SMN, mais on sait qu\u2019il est difficile de conserver une bonne observance th\u00e9rapeutique la vie durant. Le nusinersen doit \u00eatre administr\u00e9 par perfusion intrath\u00e9cale tous les quatre mois apr\u00e8s les doses d\u2019attaque. Comme il est administr\u00e9 par voie orale, le risdiplam permet d\u2019\u00e9viter les perfusions p\u00e9riodiques, mais les patients ont du mal \u00e0 \u00eatre disciplin\u00e9s et pers\u00e9v\u00e9rants lorsqu\u2019ils doivent prendre des m\u00e9dicaments par voie orale, un fait bien \u00e9tabli dans la litt\u00e9rature m\u00e9dicale.<\/p>\n

Les r\u00e9percussions de l\u2019AS chez les proches aidants<\/strong><\/h2>\n

Le traitement de l\u2019AS n\u2019a pas seulement am\u00e9lior\u00e9 consid\u00e9rablement le pronostic des patients n\u00e9s avec cette maladie. La meilleure ma\u00eetrise de la maladie qu\u2019il permet d\u2019obtenir a probablement aussi un retentissement sur la vie des proches aidants. Les auteurs du rapport State of SMA<\/em> publi\u00e9 r\u00e9cemment n\u2019ont pas \u00e9valu\u00e9 les r\u00e9percussions des agents offerts aujourd\u2019hui contre l\u2019AS pour les proches aidants, mais ils y ont r\u00e9sum\u00e9 les r\u00e9sultats d\u2019une enqu\u00eate montrant l\u2019importance du fardeau que repr\u00e9sente la maladie. Les donn\u00e9es recueillies aupr\u00e8s des proches aidants n\u2019ont pas \u00e9t\u00e9 stratifi\u00e9es en fonction de la gravit\u00e9 de l\u2019AS, mais elles nous apprennent que 14 % d\u2019entre eux disent s\u2019\u00eatre absent\u00e9s de leur travail \u00e0 l\u2019occasion, 37 % ont rapport\u00e9 que leur travail avait souffert de la maladie de leur enfant et 42 % ont affirm\u00e9 qu\u2019elle avait nui \u00e0 leurs activit\u00e9s quotidiennes (Figure 4<\/a>).<\/p>\n

Conclusion<\/strong><\/h2>\n

Le premier rapport annuel State of SMA<\/em>, qui a \u00e9t\u00e9 remis aux participants au congr\u00e8s annuel de 2022 sur la recherche sur l\u2019AS et les soins cliniques oppos\u00e9s \u00e0 cette maladie, confirme que le sort des patients s\u2019est grandement am\u00e9lior\u00e9, notamment gr\u00e2ce \u00e0 une baisse consid\u00e9rable des d\u00e9c\u00e8s, depuis 2017, ann\u00e9e o\u00f9 ont \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9s des agents oppos\u00e9s \u00e0 cette maladie. La pente descendante de la courbe de la mortalit\u00e9, qui semble poursuivre sur sa lanc\u00e9e, s\u2019est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e inversement proportionnelle \u00e0 la courbe ascendante de l\u2019exposition \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Le plein effet du traitement sur le pronostic \u00e0 long terme de l\u2019AS devra faire l\u2019objet d\u2019un suivi suppl\u00e9mentaire, mais il demeure que les traitements entrepris avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes semblent permettre \u00e0 beaucoup d\u2019enfants de franchir normalement les diff\u00e9rentes \u00e9tapes de leur d\u00e9veloppement. Or les donn\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique indiquent qu\u2019il est possible d\u2019obtenir pareil r\u00e9sultat avec un seul traitement.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Anaheim \u2013 <\/b>Une analyse de donn\u00e9es contemporaines a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que la mortalit\u00e9 des patients atteints d\u2019amyotrophie spinale (AS) a beaucoup baiss\u00e9 depuis l\u2019arriv\u00e9e de nouveaux traitements il y a 5 ans. Publi\u00e9e dans State of SMA<\/i>, un document remis aux participants au congr\u00e8s annuel de 2022 sur la recherche sur l\u2019AS et les soins cliniques prodigu\u00e9s contre cette maladie, cette analyse nous apprend que l\u2019am\u00e9lioration des r\u00e9sultats obtenus dans le traitement de l\u2019AS, dont la survie, s\u2019\u00e9tend maintenant \u00e0 des formes graves au point d\u2019\u00eatre in\u00e9luctablement mortelles. Il y est \u00e9galement question d\u2019analyses a posteriori de l\u2019ensemble des donn\u00e9es tir\u00e9es de trois \u00e9tudes sur la pr\u00e9servation et la stabilisation du fonctionnement bulbaire, jumel\u00e9es aux donn\u00e9es d\u00e9finitives de l\u2019\u00e9tude SPR1NT, qui d\u00e9crivaient les gains majeurs observ\u00e9s avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez des nourrissons pr\u00e9symptomatiques. <\/p>\n","protected":false},"author":9,"featured_media":14916,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"tags":[757,772,665,664],"class_list":["post-14902","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","tag-2022-fr","tag-amyotrophie-spinale","tag-as","tag-sma-fr","area_tag-neurologie","area_tag-pediatrie"],"acf":[],"yoast_head":"\nLe rapport intitul\u00e9 State of SMA confirme les r\u00e9sultats nettement meilleurs obtenus dans le traitement de l\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Le rapport intitul\u00e9 State of SMA confirme les r\u00e9sultats nettement meilleurs obtenus dans le traitement de l\u2019amyotrophie spinale - The Medical Xchange\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Anaheim \u2013 Une analyse de donn\u00e9es contemporaines a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que la mortalit\u00e9 des patients atteints d\u2019amyotrophie spinale (AS) a beaucoup baiss\u00e9 depuis l\u2019arriv\u00e9e de nouveaux traitements il y a 5 ans. Publi\u00e9e dans State of SMA, un document remis aux participants au congr\u00e8s annuel de 2022 sur la recherche sur l\u2019AS et les soins cliniques prodigu\u00e9s contre cette maladie, cette analyse nous apprend que l\u2019am\u00e9lioration des r\u00e9sultats obtenus dans le traitement de l\u2019AS, dont la survie, s\u2019\u00e9tend maintenant \u00e0 des formes graves au point d\u2019\u00eatre in\u00e9luctablement mortelles. 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Publi\u00e9e dans State of SMA, un document remis aux participants au congr\u00e8s annuel de 2022 sur la recherche sur l\u2019AS et les soins cliniques prodigu\u00e9s contre cette maladie, cette analyse nous apprend que l\u2019am\u00e9lioration des r\u00e9sultats obtenus dans le traitement de l\u2019AS, dont la survie, s\u2019\u00e9tend maintenant \u00e0 des formes graves au point d\u2019\u00eatre in\u00e9luctablement mortelles. Il y est \u00e9galement question d\u2019analyses a posteriori de l\u2019ensemble des donn\u00e9es tir\u00e9es de trois \u00e9tudes sur la pr\u00e9servation et la stabilisation du fonctionnement bulbaire, jumel\u00e9es aux donn\u00e9es d\u00e9finitives de l\u2019\u00e9tude SPR1NT, qui d\u00e9crivaient les gains majeurs observ\u00e9s avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez des nourrissons pr\u00e9symptomatiques.","og_url":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/","og_site_name":"The Medical Xchange","article_published_time":"2022-06-30T19:28:32+00:00","og_image":[{"width":960,"height":720,"url":"https:\/\/themedicalxchange.com\/wp-content\/uploads\/2022\/06\/MXCR-2451_2022_AS_Fig_1.png","type":"image\/png"}],"author":"Daniela Lopes","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Daniela Lopes","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"12 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/"},"author":{"name":"Daniela Lopes","@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/en\/#\/schema\/person\/f3318b53ccceaeb046bcb26e99f5c94c"},"headline":"Le rapport intitul\u00e9 State of SMA confirme les r\u00e9sultats nettement meilleurs obtenus dans le traitement de l\u2019amyotrophie spinale","datePublished":"2022-06-30T19:28:32+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/"},"wordCount":2452,"commentCount":0,"image":{"@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/themedicalxchange.com\/wp-content\/uploads\/2022\/06\/MXCR-2451_2022_AS_Fig_1.png","keywords":["2022","amyotrophie spinale","AS","SMA"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/","url":"https:\/\/themedicalxchange.com\/fr\/2022\/06\/30\/2451_le-rapport-intitule-state-of-sma-confirme-les-resultats-nettement-meilleurs-obtenus-dans-le-traitement-de-lamyotrophie-spinale\/","name":"Le rapport intitul\u00e9 State of SMA confirme les r\u00e9sultats nettement meilleurs obtenus dans le traitement de l\u2019amyotrophie spinale - 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